다계통위축증2018-12-20T02:43:17+00:00

 

개요

다계통 위축증 (Multiple system atrophy)은 파킨슨 증상과 자율신경 장애, 소뇌 등의 증상 및 징후의 조합을 임상적 특징으로 하는 신경계 퇴행성 뇌질환 입니다.

임상적으로 파킨슨병보다 MSA의 가능성을 시사하는 소견으로는 뚜렷한 소뇌 증상과 자율신경 장애, 안정기 진전이 없습니다.

병리학적으로 알파시누클레인병증의 일종으로서, 신경원세포의 손실은 파킨슨병과는 달리 선조체, 소뇌, 흑질, 뇌교 등의 광범위한 영역에 존재하며, 국내에서는 다계통위축증은 희귀질환으로 분류하고 있으며, 아직 전세계적으로 적용 가능한 치료제 및 치료법은 없는 상황입니다.

증상

파킨슨 병과 유사한 증상을 보이며, 자율신경계 이상 (요실금, 변지 등)을 수반하기도 하며, 구음 및 연하장애 및 레보도파 제제에 반응이 없는 증상이 있습니다.

치료 및 솔루션 

현재로서는 다계통위측증에 대한 적용 가능한 치료제 및 치료법이 없습니다.

(주)메디헬프라인은 다계통위축증과 관련한 연구과제를 수행하고 있으며, 이 연구는 세포 내 자가포식작용 (Autophagy) 활성화 유도 및 신경세포 보호효과 (Neuroprotective effect)를 활성 기전으로 하는 천연물 소재인 WIN-1002X를 대상으로 “신경세포 사멸을 방지하여 도파민 분비를 정상화시키는 근원적인 다계통위축증 치료를 위한 천연물 소재 개발”을 목표로 연구활동을 하고 있습니다.

기존 치료제들과 같이 부족한 도파민을 보충하는 개념이 아닌, 신경세포사멸의 원인이 되는 독성단백질 제거 및 뇌신경세포를 보호하여 신경세포를 건강하게 유지하게 하는 것을 통해 안전한 천연물 의약품을 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다.

현재 추가적으로 필요한 동물효능 시험을 진행중에 있습니다.

기대효과

이 연구과제가 성공적으로 수행되면 전세계적으로 “오토파지 활성 기반 다계통 위축증 치료제”를 세계최초로 개발하는 한편, unmet needs가 매우 강한 희귀 질환인 다계통위축증 치료제 개발에 성공하면 국내외 퇴행성 뇌질환 시장을 선점하는 효과를 도모할 수 있습니다.